Tese de Doutoramento Ciências da Saúde 2024 Faculdade de Ciências Médicas, Universidade NOVA de Lisboa

Abstract Low back pain (LBP) is a health condition with a high and growing prevalence, burden and economic impact worldwide. In contrast with this burden scenario, most episodes have a benign nature and only a minority of patients develop a clinical course of persistent, disabling LBP. Preventing the development of persistent, disabling LBP must therefore be a key priority for health systems. Despite this knowledge, care provided in routine clinical practice tends to be guided by a “one-size-Uits-all” strategy, characterised by an overuse pattern of low-value care. Considering the diversity in LBP prognosis, a stratiUied care approach has been suggested. This is based on the early categorisation and treatment of patients with LBP according to their risk of developing persistent, disabling pain. Despite being promising, results are still heterogeneous and dependent on the speciUicities of different countries/ health care contexts. In Portugal, LBP is the most prevalent and burdensome musculoskeletal condition however, little is known about the pattern of health care seeking, care provided, long-term impact, or the potential beneUits a stratiUied care approach could have on patients and the health system. The present PhD thesis aimed to characterise the health care seeking pattern, the care provided and the long-term impact of LBP among the adult Portuguese population. This knowledge supported the analysis of the clinical outcomes of a stratiUied care approach for patients with LBP in primary health care and the investigation of speciUic effects of the key intervention of this approach, the minimal intervention of patient education (MIPE). For this, four studies were developed with the following speciUic aims: I) To estimate the prevalence and characterise health care seeking for LBP among the adult Portuguese population (study 1); II) To examine, characterise the impact and identify prognostic indicators of distinct clinical courses of LBP among the adult Portuguese population with persistent LBP (study 2); III) To determine the effects of a stratified care approach for reducing backrelated disability of patients with LBP seeking primary health care (study 3); IV) To examine the effectiveness of a MIPE compared with no or other interventions for reducing back-related disability and pain intensity of patients with LBP (study 4). These four studies were developed using four distinct study designs and three data sources. The Uirst two studies were developed within the scope of the Epidemiology of Chronic Diseases Cohort (EpiDoC) study. This is a prospective population-based closed cohort study that has collected health information from 10,661 adult participants in Portugal since 2011. The primary aim of the EpiDoC study is to examine the health determinants and outcomes of chronic noncommunicable diseases and their impact on health care resource consumption. It includes a nationally representative sample of adults (≥18 years old) who were noninstitutionalised and living in private households in Portugal Mainland and Islands (Azores and Madeira). Data collection included measures for five domains that were central to the longitudinal study: sociodemographic characteristics, lifestyle characteristics, health and clinical characteristics (specifically rheumatic and musculoskeletal diseases) and health care resource consumption. Four waves of data collection were completed (2011-2013; 2013-2015; 2015-2016; 2020-2021). For this thesis, we used cross-sectional data from the first wave (2011-2013) – study 1 – and longitudinal data from the first three waves (2011-2013; 2013-2015; 2015- 2016) – study 2 – of the EpiDoC study. In the third study, we used a before-and-after design to test a stratiUied care approach for LBP in Portuguese primary health care. For this, we recruited two independent, sequential cohorts of patients with LBP in seven primary health care units. In the Uirst cohort (n= 115, usual care cohort) we evaluated the clinical outcomes obtained by the usual care of general practitioners (GP), while in the second cohort (n= 332, SPLIT cohort) a stratiUied approach was implemented, and its clinical results analysed and compared with usual practice. This program (SPLIT Program) involved the stratiUication and early referral of patients for matched physiotherapy treatments according to their risk of persistent, disabling pain (i.e., low, medium or high risk). Both cohorts of patients were evaluated regarding the same outcomes and timepoints (i.e., baseline, two- and six-month follow-ups). Finally, to inform a potential optimisation of the stratiUied approach, we have speciUically looked at the MIPE, deUined as a single session of patient education. Its effects on disability and pain of patients with LBP were systematically revised and synthesised in a meta-analysis, using clinical trials indexed in Uive bibliographic databases as data sources. In the Uirst study (n= 6,400), we conclude that medical care seeking for LBP is frequent among the adult Portuguese population (38.0%). We also found that the care provided is globally 1) fragmented in different levels and medical specialities and 2) guided by a “one-size-Uits-all” strategy, which does not seem to be aligned with the benign origin, clinical course and recommendations of the clinical practice guidelines for LBP. Reported diagnostic and managing procedures were mostly structuralist, informed by diagnostic or imaging tests (91.1%), and centred on the overuse of pharmacological therapy (75.1%), using oral (80.4%) or injectable medication (49.9%). Using the same data source, in the second study, we identiUied that individuals who reported persistent LBP at baseline, deUined as self-reported LBP on the day of the interview and for most of the time for a minimum period of 90 days (n= 634), have two distinct clinical courses: one of persistence of symptoms whose impact is substantial and increases over time, and another of relapsing symptoms whose impact decreases over time. Female gender, presenting depressive symptoms, having a manual job and higher disability at baseline were associated with persistent symptoms over time, and may therefore be potentially useful to identify patients for whom tailored treatments may be needed. These Uindings led us to the third study of this thesis, where the SPLIT Program was shown to be superior in reducing disability, pain, perceived effect of treatment and health-related quality of life of patients compared to usual practice at six months follow-up. Patients of the usual care cohort were mainly treated by their GP with pharmacological therapy (85.3%), namely non-steroidal anti-inUlammatory drugs (81.4%), muscle relaxants (60.8%) and weak opioids (19.6%). Only 8.3% of patients were referred for physiotherapy. After the implementation of the SPLIT Program, beyond the usual practice of GPs, all patients were referred and treated by trained primary health care-based physiotherapists. Each patient received a mean of 3.76 physiotherapy sessions. Our fourth and last study, the systematic review with meta-analysis found sparse and low certainty evidence suggesting that MIPE may not add beneUits over no intervention for reducing disability and pain of patients with LBP. Compared to other interventions, also based on low certainty evidence that allowed a quantitative analysis of data (meta-analysis), MIPE was shown to be less effective than other interventions for short-term disability and pain intensity. Despite these results may question the clinical relevance of this intervention, the analysis of subgroups appears to be in line with the theoretical rationale of the stratiUied approach for dealing with LBP episodes: when MIPE is offered in a face-to-face basis, guided by a biopsychosocial framework, or for patients with acute LBP, its inferiority over other interventions do not last. This result reinforces the idea that MIPE may be sufUicient for some, but not for all patients with LBP. In conclusion, the present PhD thesis contributed to increased knowledge about the pattern of health care seeking, the care provided and the long-term impact of LBP in Portugal, which informed the testing of a stratiUied care approach for patients who seek primary health care. This care approach for managing patients with LBP in a community-based setting seems to be effective in Portugal with improvements in disability and pain. Finally, we raised future hypotheses about the effectiveness of the key intervention of the stratiUied care approach, the MIPE, suggesting the need for further research. The implications for practice and research of this thesis allowed not only to draw attention to the existence of a fragmented and low-value care scenario for LBP in Portugal but also present a structured and organised care approach with very promising results. Finally, research on strategies aiming to optimise the MIPE has the potential to improve the results of the stratiUied care approach.

Resumo A lombalgia (LG) é uma condiçã o de elevada e crescente prevalência, carga e impacto económico em todo o mundo. Ao contrário do que este cenário de carga possa sugerir, a maioria dos episódios tem uma natureza benigna e apenas uma minoria dos utentes desenvolve um curso clı́nico de LG persistente e incapacitante. A prioridade chave para os sistemas de saúde deve ser assim a de reduzir o número de utentes que após um episódio de LG desenvolve dor persistente e incapacitante. Apesar deste conhecimento, os cuidados oferecidos nos contextos clı́nicos de mundo-real continuam a ser orientados por uma estratégia de “one-size-Uits-all”, que se caracteriza pela sobreutilizaçã o de cuidados de saú de de baixo valor. Considerando a diversidade no prognó stico da LG, uma abordagem de cuidados estratiUicada tem vindo a ser sugerida. Esta baseia-se na categorização e tratamento precoce dos utentes de acordo com o seu nı́vel de risco para o desenvolvimento de LG persistente e incapacitante. Apesar de promissores, os resultados são ainda heterogéneos e dependentes das especiUicidades dos diferentes paıś es/ contextos de saúde. Em Portugal, a LG é a condição músculo-esquelética mais prevalente e de maior impacto, contudo pouco se conhece acerca do padrão de consumo, dos cuidados oferecidos, do impacto de longo prazo ou do potencial benefı́cio que uma abordagem de cuidados estratiUicados poderia ter nos utentes e no sistema de saúde. A presente tese de doutoramento teve como objetivos caracterizar o padrão de procura, os cuidados oferecidos, e o impacto de longo-prazo da LG em Portugal. Este conhecimento serviu de base à aná lise dos resultados clı́nicos de uma abordagem de cuidados estratiUicados para a LG, e à investigação dos efeitos especı́Uicos da intervenção chave desta abordagem, a intervenção mı́nima de educação ao utente (IMEU). Para isso, foram desenvolvidos quatro estudos tendo em conta os seguintes objetivos especıÚ icos: I) Estimar a prevalência e caracterizar a procura de cuidados de saúde para a LG na população adulta portuguesa (estudo 1); II) Examinar, caracterizar o impacto e identificar os indicadores de prognóstico dos diferentes cursos clínicos de LG na população adulta portuguesa com LG persistente (estudo 2); III) Determinar o efeito de uma abordagem de cuidados estratificados para a LG na redução da incapacidade dos utentes que procuram os cuidados de saúde primários (estudo 3); IV) Examinar a efetividade da IMEU comparativamente à ausência ou a outras intervenções na redução da incapacidade e da dor dos utentes com LG (estudo 4). Estes quatro estudos foram desenvolvidos utilizando quatro desenhos metodológicos e três fontes de dados distintas. Os dois primeiros foram desenvolvidos no âmbito do estudo “Epidemiology of Chronic Diseases Cohort” (EpiDoC). Este é um estudo de coorte prospetivo de base populacional que recolheu dados de saúde de 10,661 adultos Portugueses. O objetivo primário do estudo EpiDoC foi avaliar os determinantes e os resultados em saúde associados às doenças cró nicas não-transmissı́veis assim como o seu impacto no consumo de cuidados de saúde. Para isso, foi recrutada e analisada uma amostra representativa da população portuguesa constituıd́ a por indivıd́ uos adultos (≥18 anos), não institucionalizados e que viviam num agregado familiar em Portugal continental e ilhas (Açores e Madeira). A recolha de dados focou-se em cinco domı́nios centrais: caracterı́sticas sociodemográUicas, de estilos de vida, de saúde e clı́nicas (especialmente das doenças reumáticas e musculoesqueléticas) e consumo de cuidados de saúde. Estes foram recolhidos em quatro ondas de recolha de dados distintas (2011-2013; 2013- 2015; 2015-2016; 2020-2021). Para a presente tese, dados transversais da primeira onda (2011-2013) – estudo 1 – e dados longitudinais das três primeiras ondas (2011-2013; 2013-2015; 2015-2016) – estudo 2 – foram utilizados. No terceiro estudo utilizámos um desenho antes-e-depois para testar uma nova abordagem de cuidados para a LG nos cuidados de saúde primários portugueses, a abordagem de cuidados estratiUicados. Para isso, recrutámos uma amostra de indivı́duos com LG em sete unidades de saúde dos cuidados de saúde primários. Na primeira (n= 115, coorte da prática usual) avaliámos os resultados clı́nicos obtidos pela prática usual dos Médicos de Medicina Geral e Familiar, enquanto na segunda (n= 332, coorte SPLIT) uma abordagem de cuidados estratiUicados foi implementada e os seus resultados clı́nicos analisados e comparados com os da prática usual. Este programa, o Programa SPLIT, envolveu a estratiUicação e referenciação precoce dos utentes para tratamento de Uisioterapia ajustado ao seu risco de desenvolver dor persistente e incapacitante (i.e., baixo, médio ou elevado risco). Os outcomes clı́nicos de ambas as coortes foram avaliados nos mesmos momentos de tempo (i.e., avaliação inicial, dois e seis meses). Por último, para informar uma potencial otimização da abordagem de cuidados estratiUicados, analisámos especiUicamente a IMEU, deUinida como uma sessão única de educação ao utente. Os seus efeitos na incapacidade e dor foram revistos sistematicamente e sintetizados numa meta-análise, utilizando como fonte de dados os ensaios clı́nicos indexados em cinco bases de dados bibliográUicas. O primeiro estudo da presente tese (n= 6,400) concluiu que a procura de cuidados médicos para a LG em Portugal é frequente (38.0%). Os cuidados oferecidos são globalmente 1) fragmentados nos diferentes nı́veis e especialidades médicas e 2) orientados por uma estratégia de “one-size-Uits-all”, que não aparenta estar alinhada com a origem benigna, curso clı́nico e recomendações das normas de orientação clı́nicas da condição. Os procedimentos de diagnóstico e tratamento reportados são maioritariamente estruturalistas, informados por meios completares de diagnóstico (91.1%), e centrados na sobreutilização de terapia farmacológica (75.1%). Utilizando a mesma fonte de dados, no segundo estudo identiUicámos dois cursos clı́nicos distintos entre os indivı́duos com LG persistente (i.e., LG auto-reportada no dia da entrevista e na maioria do tempo de um perı́odo de 90 dias [n= 634]): um de persistência dos sintomas cujo impacto é substancial e crescente, e outro de sintomas variáveis cujo impacto diminui ao longo do tempo. O género feminino, atividade laboral manual, elevada incapacidade e sintomas de depressã o na avaliação inicial demonstraram estar associados à persistência dos sintomas no tempo e podem assim ser potencialmente úteis para identiUicar utentes para quem estratégias de intervenção personalizadas podem ser ponderadas. Estes achados levaram ao terceiro estudo desta tese, onde o Programa SPLIT demonstrou ser superior na redução da incapacidade, dor, perceção de melhoria e qualidade de vida relacionada com a saúde dos utentes comparativamente à prática usual aos 6 meses após a avaliaçã o inicial. Os utentes da coorte da prá tica usual foram maioritariamente tratados com terapia farmacológica (85.3%), nomeadamente com anti-inUlamatórios não-esteroides (81.4%), relaxantes musculares (60.8%), e opioides fracos (19.6%). Apenas 8.3% dos utentes foram referenciados para a Uisioterapia. Após a implementação do Programa SPLIT, para além da prática usual dos Médicos de Medicina Geral e Familiar, todos os utentes foram tratados pelos Fisioterapeutas dos cuidados de saúde primários formados para este programa. Em média, cada utente recebeu 3.76 sessões de Uisioterapia. Por último, no quarto e último estudo, a revisão sistemática com meta-aná lise encontrou evidência escassa e de baixa certeza que demonstra que a IMEU nã o é superior à ausência de intervenção na redução na incapacidade e dor dos utentes com LG. Comparativamente a outras intervenções, tendo também por base evidência de baixa certeza, mas que permitiu uma análise quantitativa dos dados (metaanálise), a IMEU aparenta ser menos efetiva do que outras intervençõ es para o curtoprazo de ambos os outcomes. Apesar de estes resultados colocarem em causa a utilidade clıń ica desta intervenção, a aná lise de subgrupos aparenta estar de acordo com o sugerido pelo racional teórico da abordagem de cuidados estratiUicados: quando a IMEU é oferecida numa situação de um para um, orientada por uma perspetiva biopsicossocial ou para utentes com LG aguda, a inferioridade desta intervençã o deixa de existir. Este resultado reforça a ideia de que a IMEU pode ser suUiciente para alguns, mas não o é para a globalidade dos utentes com LG. Como conclusão, esta tese de doutoramento permitiu aumentar o conhecimento acerca do padrão de consumo de cuidados de saúde, dos cuidados oferecidos e do impacto da LG em Portugal, que informou o teste de uma abordagem de cuidados estratiUicados para os utentes que procuram os cuidados de saúde primários. Em Portugal, a implementação desta abordagem para a LG aparenta ser efetiva para melhorar as resultados clıń icos. Por Uim, levantámos hipó teses futuras acerca da efetividade da intervenção-chave da abordagem estratiUicados, a IMEU. As implicações da presente tese para a prática clı́nica e para a investigação relacionam-se não só com o alerta para a existência de um cenário de cuidados fragmentados e de baixo valor em saúde para a LG em Portugal como também para a apresentação de uma nova abordagem de cuidados com resultados promissores. Finalmente, a investigação acerca de estratégias que permitam otimizar a IMEU pode contribuir para a melhoria dos resultados da abordagem estratiUicada